Souvenez-vous, c’était en 1999… Une équipe de l’Unité Inserm de l’Hôpital Necker enfants-malades de Paris avait mis au point pour la première fois un traitement révolutionnaire par thérapie génique, changeant du même coup la vie d’enfants totalement privés de défense immunitaires. Ces bébés incapables de lutter contre la plus petite infection étaient condamnés à vivre dans des chambres stériles. La technique était complexe, et de nombreuses difficultés (notamment des problèmes de toxicité) avaient surgi avant que cette thérapie puisse être qualifiée d’efficace.
Cela fait particulièrement chaud au cœur de savoir qu’aujourd’hui sept enfants pris en charge en France se portent bien et viennent de fêter leur onzième anniversaire ! Mais l’histoire ne s’arrête pas là. Cette thérapie s’est depuis perfectionnée, et deux nouveaux essais cliniques débutent en 2010. Souhaitons que les résultats soient tout aussi performants !
par Dr Myriam Lainé-Régnié